Sebuah perusahaan bioteknologi Amerika telah meluncurkan uji klinis di Kolombia untuk menguji terapi baru yang dirancang untuk membalikkan proses penuaan, dan pada gilirannya, mengobati penyakit yang berkaitan dengan usia, menurut laporan berita.
Tetapi untuk mencuri seteguk air mancur yang konon milik kaum muda ini, para peserta dalam uji coba pertama-tama harus membayar lebih dari $ 1 juta - biaya yang tampaknya bahkan lebih astronomi ketika Anda mempertimbangkan bahwa sebagian besar uji klinis baik gratis atau memberikan kompensasi finansial kepada para peserta, menurut sebuah laporan oleh OneZero, publikasi Medium tentang teknologi dan sains.
Uji coba mahal sedang dijalankan oleh Libella Gene Therapeutics, sebuah perusahaan yang berbasis di Kansas yang situs webnya menyatakan bahwa "masa depan ada di sini." Perusahaan mengumumkan niatnya untuk menguji obat anti-penuaan di Cartagena, Kolombia, pada 2018, dan mulai merekrut untuk uji coba pada Oktober tahun ini. Menggunakan terapi gen tunggal, Libella bertujuan untuk "mencegah, menunda, atau bahkan membalikkan" efek umum dari penuaan, serta mengobati penyakit yang muncul di usia tua, seperti Alzheimer, menurut ClinicalTrials.gov.
Faktanya, dalam siaran persnya sendiri, perusahaan itu membual, tanpa bukti, bahwa terapi gennya "mungkin merupakan penyembuhan pertama di dunia untuk penyakit Alzheimer." Klaim yang berani menimbulkan pertanyaan yang jelas: Apakah perawatan itu benar-benar berhasil?
Jawaban singkat: Tidak ada yang benar-benar tahu, tetapi fakta bahwa Libella mengirimkan operasinya di luar jangkauan Food and Drug Administration (FDA) A.S. tidak menginspirasi kepercayaan, kata para ahli kepada OneZero.
Obat untuk penuaan?
Tidak seperti krim wajah anti-penuaan yang melembutkan tanda-tanda penuaan yang dangkal, terapi Libella bertujuan untuk membalikkan penuaan dari bawah ke atas, sehingga bisa dikatakan, dimulai dari tingkat gen kita. Secara khusus, terapi gen dimaksudkan untuk memperpanjang telomer pasien - struktur yang menutupi ujung kromosom dan mencegah bahan genetik di dalam dari berjumbai. Telomere tumbuh lebih pendek setiap kali sel membelah, dan ketika struktur mencapai panjang kritis, sel-sel berhenti membelah atau binasa, menurut Stanford Medicine.
Teorinya berbunyi, jika Anda membangun kembali telomer yang dipersingkat tubuh, proses penuaan mungkin dilemparkan secara terbalik. Ini bukan ide baru. Beberapa penelitian pada tikus menunjukkan bahwa menggunakan terapi gen untuk memperpanjang telomer dapat membalikkan tanda-tanda penuaan pada hewan. Sebuah studi tahun 2015 dari Stanford mendorong efek serupa pada sel manusia yang terisolasi; pengobatan memperpanjang telomer sel dengan mengutak-atik sepupu dekat DNA, yang disebut RNA, yang membantu sel membangun protein.
Terapi Libella bertujuan untuk membantu sel membangun kembali telomer dengan mengaktifkan gen dalam DNA mereka yang biasanya dimatikan "." Gen, yang disebut TERT, berisi instruksi untuk membangun protein yang disebut "telomerase," enzim yang menambahkan molekul ke ujung telomer dan mencegah struktur dari pemendekan selama replikasi sel, menurut laporan 2010 dalam jurnal Biokimia.
Pemimpin ilmiah Libella, ahli biologi molekuler William Andrews, awalnya membantu mengidentifikasi enzim telomerase manusia di perusahaan bioteknologi Geron. Kemudian, ia melisensikan terapi gen berdasarkan temuan pada Libella, menurut OneZero. "Saya tidak bisa mengatakan satu-satunya penyebab penuaan, tetapi itu berperan pada manusia," kata Andrews pada publikasi itu.
Terapi Andrews akan segera diuji di Kolombia, di mana seorang anak berusia 79 tahun akan menerima perawatan anti-penuaan pada bulan depan, menurut OneZero. Uji coba anti-penuaan akan mencakup empat peserta lebih dari usia 45 dan fokus pada memverifikasi bahwa pengobatan itu "aman dan dapat ditoleransi," yang berarti itu tidak membahayakan pasien atau menyebabkan efek samping yang tidak dapat diterima.
Dua percobaan lagi akan menggunakan terapi yang sama tetapi bertujuan untuk "mencegah, menunda, atau bahkan membalikkan perkembangan" penyakit Alzheimer dan iskemia ekstremitas kritis, suatu kondisi terkait usia di mana arteri seseorang menjadi sangat terhambat. Peserta dalam uji coba ini harus sudah didiagnosis dengan gangguan tersebut.
Setelah perawatan, peserta dalam ketiga uji coba akan tetap di klinik selama 10 hari untuk pemantauan lebih lanjut, dan kemudian kembali secara berkala untuk pemeriksaan selama tahun berikutnya.
Para ahli prihatin
Terapi gen Libella melibatkan injeksi satu kali yang diberikan melalui infus; terapi Alzheimer menggunakan formula yang sama tetapi dokter menyuntikkan produk ke dalam cairan tulang belakang pasien. Di dalam produk, virus yang dimodifikasi membawa gen TERT ke dalam sel dan menyuntikkan materi genetik ke dalam DNA mereka. Virus yang dimodifikasi tidak dapat menularkan penyakit kepada orang-orang, tetapi dalam dosis yang cukup tinggi, kuman dapat memprovokasi respon kekebalan yang berbahaya pada pasien, menurut sebuah penelitian pada hewan tahun 2018. Perwakilan Libella menolak untuk mengatakan seberapa tinggi dosis yang akan diterima oleh peserta uji klinis.
"Yang bisa saya katakan adalah, itu banyak," kata Andrews pada OneZero.
Selain potensi efek samping, fakta bahwa pengobatan Libella akan diberikan di luar lingkup FDA mengatakan, menurut salah satu ahli. Leigh Turner, seorang ahli bioetika di University of Minnesota, mengatakan kepada OneZero bahwa "meskipun perusahaan tersebut berbasis di Amerika Serikat, mereka telah berhasil menemukan cara untuk menghindari hukum federal AS dengan pergi ke yurisdiksi tempat lebih mudah untuk terlibat dalam aktivitas ini."
Biaya masuk $ 1 juta juga mengkhawatirkan, kata Turner, mengingat bahwa sebagian besar uji klinis tidak memungut biaya apa pun dari pasien untuk masuk. Andrews mengatakan kepada OneZero bahwa biaya itu dapat dibenarkan karena perusahaan itu mengeluarkan biaya ratusan ribu dolar untuk membuat produk yang cukup untuk merawat hanya satu orang.
Munculnya uji coba di ClinicalTrials.gov, registri resmi yang dikelola oleh National Institutes of Health, tidak meningkatkan kredibilitas mereka, tambahnya. Basis data otomatis dapat dengan mudah dimanipulasi dan "pada dasarnya dapat digunakan sebagai platform pemasaran," katanya.
Pemangku kepentingan lain dalam bisnis pemanjangan telomer juga prihatin. Michael Fossel, pendiri dan presiden perusahaan bioteknologi Telocyte, mengatakan kepada OneZero bahwa terapi perusahaannya mirip dengan pengobatan Libella - perbedaannya adalah Telocyte meminta persetujuan melalui FDA. "Kami takut ada sesuatu yang salah, apakah itu dari sudut pandang keamanan atau kemanjuran," katanya.
Tetapi bahkan dalam skenario kasus terbaik, di mana tidak ada pasien yang terluka, terapi Libella mungkin masih tidak memberikan manfaat kesehatan yang menonjol. Beberapa penelitian menunjukkan bahwa tidak ada hubungan antara panjang dan penuaan telomer.
Sebagai contoh, sebuah penelitian yang diterbitkan tahun ini memeriksa lebih dari 261.000 orang antara usia 60 dan 70, dan tidak menemukan korelasi antara panjang telomer peserta dan hasil kesehatan terkait usia mereka, termasuk fungsi kognitif keseluruhan, integritas otot dan usia orang tua mereka. . Telomer panjang dikaitkan dengan penurunan risiko penyakit jantung koroner dibandingkan dengan telomer pendek, tetapi panjang telomer yang lebih panjang juga dikaitkan dengan peningkatan risiko kanker.
"Pemanjangan telomer mungkin menawarkan sedikit keuntungan dalam status kesehatan di kemudian hari" dan menyebabkan peningkatan risiko kanker, para penulis mencatat.
Masih harus dilihat apakah Libella benar-benar mengetuk mata air awet muda, tetapi mengingat sifat uji klinis mereka yang meragukan, calon peserta mungkin ingin berhati-hati sebelum pindah ke Kolombia dan mengeluarkan $ 1 juta untuk kesempatan hidup lebih lama.
