Dalam uji klinis pertama dari jenisnya, para peneliti menggunakan alat penyunting gen CRISPR untuk menyempurnakan DNA sel-sel kekebalan manusia, dengan harapan dapat memerangi kanker.
Sekarang, data awal dari percobaan menunjukkan bahwa teknik ini aman untuk digunakan pada pasien kanker.
"Ini adalah bukti bahwa kita dapat dengan aman melakukan pengeditan gen dari sel-sel ini," rekan penulis studi Dr. Edward Stadtmauer, seorang profesor onkologi di University of Pennsylvania, mengatakan kepada Associated Press.
Namun, "perawatan ini belum siap untuk prime time," Stadtmauer menambahkan dalam sebuah wawancara dengan NPR. "Tapi itu pasti sangat menjanjikan."
Sejauh ini, hanya tiga pasien yang telah menerima terapi perintis - dua dengan kanker darah yang disebut multiple myeloma dan satu dengan sarkoma, kanker jaringan ikat, menurut pernyataan dari University of Pennsylvania. Para peneliti dapat dengan aman menghapus, mengedit, dan mengembalikan sel ke tubuh pasien. Keamanan diukur dari segi efek samping, dan penulis menemukan bahwa tidak ada efek samping yang serius dari perawatan.
Percobaan klinis Fase I, seperti ini, biasanya hanya mencakup beberapa pasien, menurut American Cancer Society. Uji coba kecil bertujuan untuk menentukan bagaimana tubuh bereaksi terhadap obat baru dan apakah pasien mengalami reaksi yang merugikan. Uji coba Fase I tidak membahas apakah suatu obat benar-benar berfungsi untuk mengobati suatu kondisi - pertanyaan itu muncul dalam uji coba selanjutnya. Seperti berdiri, studi CRISPR menunjukkan bahwa terapi kanker baru setidaknya aman untuk tiga orang, kecuali lebih banyak data yang akan datang.
"Saya sangat bersemangat tentang ini," Jennifer Doudna, seorang ahli biokimia di University of California, Berkeley, yang timnya pertama kali menemukan dan mengembangkan teknik CRISPR, mengatakan kepada NPR. (Doudna tidak terlibat dalam penelitian ini.)
CRISPR memungkinkan para ilmuwan untuk memotong potongan DNA tertentu dari kode genetik sel dan menempelnya di yang baru jika diinginkan. Stadtmauer dan koleganya menerapkan teknik ini pada sel T, sejenis sel darah putih yang menyerang sel yang sakit dan kanker di dalam tubuh. Kanker menggunakan beberapa trik untuk menyelinap di bawah radar sel-T, tetapi menggunakan CRISPR, para peneliti bertujuan untuk membantu sel-sel kekebalan melihat tumor yang sulit ditangkap dan menurunkannya.
Teknik ini menyerupai terapi kanker lain, yang dikenal sebagai "CAR T", yang juga melengkapi sel-sel kekebalan dengan alat-alat baru untuk mengunci tumor tetapi tidak menggunakan CRISPR, menurut National Cancer Institute.
Dalam studi baru, para ilmuwan pertama menggunakan CRISPR untuk memotong tiga gen dari DNA sel-sel kekebalan tubuh. Dua gen berisi instruksi untuk membangun struktur pada permukaan sel yang telah mencegah sel T dari pengikatan ke tumor dengan benar, menurut pernyataan universitas. Gen ketiga menyediakan instruksi untuk protein yang disebut PD-1, semacam "mematikan" sel kanker untuk menghentikan serangan sel kekebalan.
"Penggunaan editing CRISPR kami diarahkan untuk meningkatkan efektivitas terapi gen, bukan mengedit DNA pasien," rekan penulis Dr. Carl June, seorang profesor imunoterapi di University of Pennsylvania, mengatakan dalam pernyataan itu.
Dengan penyesuaian ini dibuat, para peneliti menggunakan virus yang dimodifikasi untuk menempatkan reseptor baru pada sel T sebelum menyuntikkannya kembali ke pasien. Reseptor baru harus membantu sel menemukan dan menyerang tumor dengan lebih efisien. Sejauh ini, sel-sel yang diedit telah bertahan di dalam tubuh pasien dan telah berkembang biak sebagaimana dimaksud, Stadtmauer mengatakan kepada AP. Namun, tidak jelas apakah dan kapan sel akan meluncurkan serangan mematikan pada kanker pasien, tambahnya.
Dua hingga tiga bulan setelah perawatan, kanker satu pasien terus memburuk, seperti sebelumnya sebelum perawatan, dan pasien lain tetap stabil, AP melaporkan. Pasien ketiga menerima perawatan terlalu baru untuk menilai reaksinya. Sementara itu, para peneliti bertujuan untuk merekrut 15 pasien lagi ke persidangan untuk menilai keamanan teknik dan kemanjurannya dalam menurunkan kanker. Hasil keselamatan awal akan dipresentasikan bulan depan pada pertemuan American Society of Hematology di Orlando, Florida, menurut pernyataan universitas.
"Kami ingin lebih banyak pasien dan tindak lanjut yang lebih lama untuk benar-benar membuat panggilan bahwa penggunaan CRISPR aman. Tetapi datanya tentu menggembirakan," Dr. Michel Sadelain, ahli imunologi di Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York, kata NPR. "Sejauh ini, sangat bagus - tapi masih pagi."
Penelitian ini sebagian didanai oleh perusahaan bioteknologi Tmunity Therapeutics. Beberapa penulis studi dan University of Pennsylvania memiliki saham keuangan di perusahaan ini, AP melaporkan.
