Lembaga Kesehatan Nasional AS (NIH) ingin menyembuhkan HIV dan penyakit sel sabit dengan terapi gen, dan akan menginvestasikan $ 100 juta selama empat tahun ke depan untuk tujuan itu, agensi mengumumkan hari ini (23 Oktober).
Untuk upaya ini, NIH akan bermitra dengan The Bill & Melinda Gates Foundation, yang juga akan menginvestasikan $ 100 juta.
Secara kritis, kemitraan ini bertujuan untuk membuat terapi terjangkau dan dapat diakses oleh orang-orang di seluruh dunia, terutama di negara-negara berkembang, di mana beban penyakit ini adalah yang terbesar.
"Ini adalah tujuan yang sangat berani, tetapi kami telah memutuskan untuk bertindak besar," kata Dr. Francis Collins, direktur NIH, dalam konferensi pers hari ini.
Upaya ini bertujuan untuk memiliki terapi yang siap untuk diuji dalam uji klinis di AS dan Afrika sub-Sahara dalam tujuh hingga 10 tahun ke depan.
Mayoritas dari 38 juta orang dengan HIV tinggal di negara-negara berkembang, dengan dua pertiga tinggal di Afrika Sub-Sahara. Untuk penyakit sel sabit, sebagian besar kasus juga terjadi di Afrika Sub-Sahara.
NIH telah berusaha menemukan obat untuk HIV selama "dekade dan dekade," kata Dr. Anthony Fauci, direktur Institut Nasional Alergi dan Penyakit Menular. Walaupun pengobatan saat ini dengan terapi antiretroviral (ART) efektif menekan virus dalam tubuh, mereka bukan obat, dan harus diminum setiap hari. Terlebih lagi, ada jutaan orang dengan HIV yang tidak memiliki akses ke pengobatan ART.
Meskipun para ilmuwan bekerja untuk mengembangkan penyembuhan berbasis gen untuk HIV, pendekatan ini seringkali mahal dan akan sulit untuk diterapkan dalam skala besar, kata Fauci. Sebagai contoh, beberapa terapi ini mengeluarkan sel dari tubuh pasien dan kemudian memasukkannya kembali, suatu intervensi yang mahal dan memakan waktu.
Untuk alasan ini, kolaborasi baru akan fokus pada pengembangan penyembuhan yang menggunakan pendekatan "in vivo", yang berarti mereka terjadi di dalam tubuh, kata Fauci. Salah satu contohnya adalah menghilangkan gen untuk reseptor CCR5, yang digunakan HIV untuk masuk ke dalam sel. Gagasan lain adalah mengeluarkan DNA “proviral” HIV yang telah menyalin dirinya sendiri ke dalam genom manusia dan mengintai di dalam tubuh bahkan setelah bertahun-tahun pengobatan.
Demikian pula, untuk penyakit sel sabit, tujuannya adalah untuk mengembangkan terapi in vivo yang dapat memperbaiki mutasi genetik yang menyebabkan penyakit. Ini akan membutuhkan sistem pengiriman berbasis gen yang dapat secara selektif menargetkan mutasi.
"Mengalahkan penyakit ini akan membutuhkan pemikiran baru dan komitmen jangka panjang. Saya sangat senang melihat kolaborasi inovatif diumumkan hari ini, yang memiliki kesempatan untuk membantu mengatasi dua tantangan kesehatan masyarakat terbesar Afrika," Matshidiso Rebecca Moeti, Kesehatan Dunia Direktur Regional Organisasi untuk Afrika, mengatakan dalam sebuah pernyataan.
Namun, masih banyak pekerjaan yang diperlukan untuk memastikan terapi ini aman dan efektif.
"Sangat jelas kami memiliki cara untuk pergi, itulah sebabnya ini adalah upaya 10 tahun untuk mencoba dan mengambil janji itu dan mengubahnya menjadi kenyataan," kata Collins.
Awal tahun ini, Administrasi Trump mengumumkan rencana untuk mengakhiri epidemi HIV di AS dalam 10 tahun.
